第136章 全球數億病痛者的天使，封神的林峰！

  這知識主要分成四部分組成，第一部分是檢測評估風險的部分。

  在這其中，前世2019年才被左偉教授發明的新型GOTI檢測脫靶技術知識直接灌輸到了林峰腦海裡。

  從此開始，星途基因公司可以輕易檢測評估基因編輯脫靶概率，直接提高了基因編輯技術的安全性與風險性。

  在這之後就是第二部分，這第二部分就是全身細胞基因編輯部分。

  當前全球編輯全身細胞基因的辦法有三個。

  第一個辦法就是使用質粒轉染法，構建表達sgRNA、crRNA和表達cas9蛋白的質粒，再將質粒轉染進細胞中。

  這是最初發明也是最簡單的辦法，但它的嵌合效率也是最低的。

  很難應用於成年人的龐大全身細胞數量，所以就算基因編輯改造也只能改造身體一小部分細胞的基因。

  所以這個辦法已經被淘汰了，唯一的用途也只是配合克隆技術使用。

  畢竟克隆技術本身就是從一個細胞開始分裂發育成長成為一個成年人的，嵌合率低並不影響什麽。

  至於第二個辦法就是病毒轉化法，這也是目前各大科研機構研究的主流基因編輯辦法。

  這個病毒轉化法就是將病毒的基因進行編輯，將sgRNA、crRNA和表達cas9蛋白的序列整合進病毒中。

  從而達成讓病毒攻破感染成年人的全身細胞，對全身細胞的基因進行編輯改造。

  即先敲除規定好的基因片段，然後再敲入編輯後的基因，最後再使用特定病毒或者藥物清除體內的病毒，最終達成基因編輯完成的目的。

  這個辦法的優點就是只要編輯好一個病毒，那之後就可以讓病毒自我發育壯大，最終無論是生產成本還是醫療成本都很低很低。

  但這個方法的致命缺點是有很嚴重的免疫排斥反應，會同步出現感冒、發燒、疼痛等免疫反應現象，一不小心就會讓人暴死。

  之前的EBT-001基因醫療藥劑就是采用這個辦法，最終意外暴死的一些猴子，也證明了病毒轉化法的危險性。

  此外，這個病毒轉化法還存在著一定的脫靶風險，導致編輯好的病毒胡亂敲除正常基因，最終有一定概率轉變成癌細胞。

  此外其實還存在一個隱藏的缺陷，這缺陷就是在病毒攻破人體細胞防禦的時候。

  自然會生產出大量的相應基因片段，而這些基因片段又會長期存在於細胞體內，長久無序胡亂漂浮下去，鬼知道是否會發生什麽未知事情。

  所以長久下來，這自然會存在未知的隱患，所以這個辦法雖然快捷，但實際上卻是相當的危險。

  至於第三個對全身細胞基因進行編輯的辦法就是核糖核蛋白RNP複合物導入法。

  所謂的RNP複合物導入法是將sgRNA、crRNA和純化的cas9蛋白在體外形成RNP複合物。

  再通過脂質體或電轉儀的方式將RNP複合物導入細胞中，從而完成細胞基因的編輯。

  其優點在於進入細胞體內的RNP複合物可以直接行使功能，而不需要經過轉錄和翻譯的過程。

  此外因為其存在的時間比較短，達到24小時會自動降解，直線降低了脫靶的風險與未知隱患，安全性直線提高。

  所以前世2024年正式進行臨床試驗的基因醫療產品，通常都是采用NP複合物導入法。

  其該技術缺點也有兩個，第一個缺點就是RNP複合物的設計製造成本超高，最終導致治療價格降低不下來的問題。

  至於第二個缺點就是製造出來的基因醫療藥劑必須盡快立即使用。

  否則因為RNP複合物的自身缺陷，其會隨著時間流逝一直自動降解成為無用廢渣。

  當然製造完成必須要盡快使用這一點並不是什麽大問題，直接讓病人們自己過來工廠附近的區域治療就行。

  這反而能拉動小河鎮、廉城、湛城等區域的經濟，實際並不算什麽缺點，反而是優點。

  所以真正讓人頭疼的缺點只有一個，那就是製造成本超高的問題。

  畢竟傳統的病毒轉化法只需要編輯一個病毒就夠了，接下來該編輯過的病毒會自己繁衍，從此可以源源不斷地低成本生產‘基因治療藥劑’。

  而RNP複合物這東西想要生產，唯一的辦法就是化學合成辦法。

  在這其中任何一點溫度、抖動、壓差等誤差都可能導致化學合成失敗。

  這就需要非常高超的控制精度，也需要精確的化學偶聯和鹼基配對技術，可以說想要生產簡直這就是一個災難。

  但這災難是對於別人而言的，對於擁有人工智能賈維斯可以控制生產設備自動生產的星途基因公司來說，這卻不算什麽。
    所以這個辦法其實是最適合星途基因公司的，編輯效率高、安全、隱患小、沒有巨大免疫反應。

  最後加上超高的化學生成難度，這就阻止了絕大部分實力不足的抄襲者，讓他們就算想抄襲複製RNP複合物也做不到。

  至於有實力生產的公司他們也不敢大規模生產，畢竟他們肯定害怕星途基因公司狀告他們專利侵權然後賠得血本無歸。

  可以說這樣製造難度超高的RNP複合物，簡直就是印渡那邊山寨藥廠的災難。

  印渡那邊的山寨藥廠就算想山寨他的RNP複合物，那也是做不到的，這種獨一家的情況自然會讓星途基因公司賺得盆滿缽滿！
  當然根據林峰腦海得到的知識，這CRISPR/Cas9基因編輯技術可沒有完成。

  在全身細胞基因編輯部分之後就是降低免疫反應部分與如何導入RNP複合物的輔助部分了。

  所以此時林峰獲得的知識一共擁有四大部分，四大部分相輔相成。

  四者組合起來後，就成功將CRISPR/Cas9基因編輯技術真正實用化了。

  從此開始憑借著可真正實用化的CRISPR/Cas9基因編輯技術。

  不僅可以敲除人體的某段基因片段，然後將新編輯好的基因片段敲入到原本的位置！

  這也意味著從此開始，林峰不僅能通過這個方法解決SIV猴免疫缺陷病毒，也能解決人類的艾滋病病毒。

  包括其他的乙肝病毒、單純皰疹病毒、包括其他的基因缺陷類遺傳性疾病。

  如囊性纖維化、遺傳性失聰、地中海貧血、白血病等一系列遺傳病都可以治療。

  就是其他非遺傳疾病，如免疫系統類疾病、神經類系統疾病。

  乃至其他艾滋病、糖尿病乃至於癌症都有壓抑治療的可能。

  畢竟所謂的癌症無非就是細胞基因異變混亂，非自然瘋狂增殖。

  導致人類只能被迫割除或者傷害癌化細胞組織，最終直到某一天徹底壓不住直接暴死。

  但現在有了CRISPR/Cas9基因編輯技術，完全可以靶向癌細胞中的特定基因片段，乾掉該基因片段，讓該基因組失活。

  乃至修改該錯誤的基因片段到恢復正常的狀態，從而導致癌化細胞恢復到正常細胞狀態。

  這些在理論上都是有可能實現的，當然想要做到這一點需要龐大的科研人員去研究就是了。

  因為林峰當前獲得的CRISPR/Cas9基因編輯技術，目前也只能做到將全身細胞基因中的某一基因片段敲除。

  然後在原位置敲入人工編輯好的基因片段，完成基因編輯。

  在這其中，直接敲除癌化細胞的基因片段，從而讓其細胞失活死亡這一點比較容易實現。

  但在敲除異常基因片段後，再敲入正常基因片段，使該細胞重新恢復正常這一點就比較難了。

  畢竟鬼知道病人的正常基因片段是什麽樣子的。

  而且破壞容易修複難，想要做到這一點的難度遠遠大於破壞異常基因片段的難度。

  當然雖然難，但不得不承認有一定實現的可能，畢竟星途基因公司有人工智能賈維斯。

  人類很難做到分析龐大的基因組數據，然後推理出正常的基因片段是什麽樣子的。

  不代表人工智能賈維斯無法分析基因組數據，然後推斷出正常基因片段是什麽樣子。

  最終再將該正常基因片段敲入該細胞基因當中，從而使該細胞恢復成正常細胞。

  當然這些都是未來的事情了，那些疾病想要得到治療，注定不是一時半會的事情。

  畢竟在這之前你得先進行臨床試驗，最終從立項研發到臨床試驗，一整套流程下來。

  耗費一年時間這是肯定的，耗費兩年乃至三年時間都有可能。

  一切就看具體該醫療技術的研發難度有多高，然後上面審批臨床試驗的速度有多快了。

  滿意地點了點頭，林峰拿起了一個標示著‘初代基因強化藥劑’的試管，眼中露出了若有所思的表情。

  (本章完)