文:恆大研究院李建國孔藝穎

11月26日，南方科技大學副教授賀建奎宣布世界首例基因編輯嬰兒出生且為雙胞胎，名為“露露”和“娜娜”，還有一例尚未出生。中國臨床試驗注冊中心公開信息顯示，該項目申請人單位為南方科技大學，研究的實施地點為和美婦兒科醫院，並已獲得深圳和美婦兒科醫院倫理委員會批準，同時附有一份獲得通過的倫理審查申請書。目前，該事件已遭到全球學術界的普遍譴責，相關政府部門已開展調查。

由於基因編輯技術在人類胚胎上的應用仍然面臨技術上的不確定性和醫學倫理問題，除造成不必要的個體健康風險外，基因編輯嬰兒還可能引發商業不端行為並導致人類基因池的汙染，對人類社會造成難以估量的影響。科技為人類服務，但科技不能傷及人類自身，只有加強對醫學倫理的重視和規范，才能保證生物科技沿著正確的軌道發展。

1什麽是基因編輯技術?

1.1CRISPR-Cas9基因編輯技術僅成熟五年且存在缺陷

目前基因編輯技術可分為三代:ZFN、TALEN和CRISPR-Cas9。其中CRISPR-Cas9易於構建、成本低，在基礎生物學研究、臨床醫學研究中使用最為廣泛，也是本次基因編輯嬰兒所使用的技術。

2013年，以成功用於人和小鼠細胞的基因編輯為標志，CRISPR-Cas9技術相對成熟，並逐步成為廣泛使用的基因編輯工具。在CRISPR-Cas9系統中，Cas9蛋白負責對DNA的切割，而CRISPR負責介導Cas9蛋白對特定序列的切割。該系統最初發現於細菌中，是細菌的一種自我保護機制，用以對抗病毒和噬菌體。

但CRISPR-Cas9系統仍然存在一些缺陷:在大型哺乳動物細胞中的編輯效率不高;存在一定的脫靶幾率。

1.2未來有望應用於癌症、遺傳性疾病的治療

以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術在未來有望應用於癌症、遺傳性疾病的治療。雖然基因編輯技術尚未在臨床醫學領域進行大規模應用，但學術界及產業界已有較多的技術嘗試和探索，其中2016年NIH批準了首個用於癌症的CRISPR基因編輯臨床試驗，一些生物科技公司也正在推進商業化，包括用於治療癌症的新一代CAR-T產品、用於地中海貧血症的基因療法等。

除疾病的預防治療外，CRISPR-Cas9技術已先後用於細菌、哺乳動物細胞、植物細胞的基因編輯，已成為基礎生物學研究的重要工具，同時在生物發酵、植物育種方面也有巨大的應用前景。

1.3基因編輯嬰兒尚屬全球首次且違背行業共識

由於技術上的不確定性及醫學倫理問題，基因編輯目前在醫學上的應用均針對體細胞進行，而非生殖細胞、受精卵或早期胚胎。國際上普遍對基因編輯人類胚胎持謹慎態度，一般在受精卵發育14天之內終止妊娠，此次基因編輯嬰兒的出生為全球首例。

2基因編輯嬰兒出生的影響:危害不可估量

2.1嬰兒:HIV感染風險並不能完全消除，反而增加健康隱患

在已有成熟醫學技術可阻斷HIV代際傳播的情況下，此項基因編輯研究明顯違背醫學倫理，

不僅對預防HIV感染具有不確定性，還將帶來多種健康隱患。若未來由於基因編輯導致的健康隱患爆發，此項研究將是對個體生命的犯罪。
目前已有成熟的醫學技術使HIV患者生出健康的嬰兒，成功率在95%以上，包括規范的抗病毒治療、受孕期間服用阻斷藥、分娩中避免損傷性操作等。就成本而言，藥物費用不超過1萬元且母嬰阻斷治療是免費的。

相比之下，基因編輯嬰兒並不能完全避免HIV感染風險。這是因為HIV病毒具有多種亞型及變異體，其中X4、R5/X4型HIV病毒通過CXCR4而非CCR5感染細胞。因此即便此次基因編輯準確的使CCR5的功能喪失，CCR5基因缺陷的嬰兒也只能對一部分HIV病毒“免疫”，而對X4、R5/X4等類型的HIV無效。

基因編輯嬰兒將在未來面臨多種健康風險。CRISPR-Cas9脫靶的可能性將帶來DNA的不確定改變，造成難以預知的健康及遺傳隱患。同時，CCR5是人體的正常基因，在免疫系統、神經系統及多種幹細胞中均有表達，其功能的缺失有可能帶來免疫系統、神經系統、造血和心血管系統相關疾病。此外，CRISPR-Cas9系統對P53蛋白具有逆選擇性，即P53功能異常的細胞才易被基因編輯，而P53蛋白具有抑製癌症的作用，因此此次出生的基因編輯嬰兒將可能面臨癌症高發的風險。

2.2兩難選擇:人權or基因庫的安全?

除醫學倫理問題外，此次基因編輯嬰兒的更大挑戰是後續處理難題，即人權與基因庫安全的兩難選擇。一方面，基因編輯嬰兒已經出生，其享有基本的人權，如果未來順利長大，她們將有權正常生活和生育後代。另一方面，由於其基因已被人為編輯和修改，且這種修改的范圍及影響難以預知，人類基因庫存在被汙染的可能。

2.3商業濫用的潛在隱患

此次基因編輯嬰兒事件有可能成為潘多拉魔盒，引發一部分人對基因編輯嬰兒甚至定製嬰兒的追逐，造成商業上的非法濫用，引發更大的醫學倫理和社會不公問題，增加全社會的不穩定因素。

3歷史上的醫學倫理災難

醫學倫理即保障人在醫療中作為人的權利，為醫學的發展導向。現代醫學發展幾百年來，醫學倫理問題日益受到人們重視，回看這些醫學倫理災難將使我們正視醫學倫理問題，避免悲劇重演。

4建議

4.1強化醫療及科研機構的醫學倫理過程監管

推動各醫療及科研機構倫理委員會建設標準的均等化，強化過程監管;同時加強對醫務及科研人員的醫學倫理教育和培訓，提高倫理素養，最大限度避免醫學倫理重大事故的發生，確保醫務及科研人員開展負責任的研究。

4.2加快制定基因編輯的技術規范與倫理指南

加快制定基因編輯的技術規范與倫理指南，形成該領域的專業指導意見，從而嚴密防范倫理不端行為的發生。此外，積極與美國等國家的相關管理機構進行溝通協調，為制定全球統一的基因編輯操作規范和指導原則貢獻力量。

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